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《中國罕見病藥物可及性報告》發布

2019年02月28日

《中國罕見病藥物可及性報告》發布

2月28日是國際罕見病日由罕見病發展中心(CORD)The Global Commission(簡稱“全球委員會”)、IQVIA 艾昆緯中國聯合主辦的2019國際罕見病日北京發布會&研討會在北京舉行,壹基金為本次活動公益支持方,聯合發布了《中國罕見病藥物可及性報告(2019)》、《消除罕見病患兒診斷壁壘調查結果和建議報告》、《“國家首批罕見病名錄”全球藥物梳理》等多個報告,并就“互聯網及新技術在疾病診療中的應用”、“中國罕見病患者藥物準入及醫保”兩個議題召開了研討會。



 

境內無藥、超適應證使用、缺乏醫保支付問題待解

 

過去的一年多,中國罕見病領域在疾病診療、藥物準入、醫療保障以及患者社群發展等方面都取得了較多切實的發展。228日上午,罕見病發展中心與艾昆緯中國(IQVIA)聯合發布了《中國罕見病藥物可及性報告》。

 

截止2018 12月,在《第一批罕見病目錄》中共計有74種罕見病是“有藥可治的”,這74種罕見病已在美國或歐盟、日本上市162種治療藥物(以化學分子為計入單位)。在這162種治療藥物中,有83種(53%)已在中國上市,涉及53種罕見病。然而,在我國明確注冊罕見病適應癥的藥物僅有55種,涉及31種罕見病。在這55種藥物中,僅有36種藥物涉及23種罕見病已被納入醫保目錄。

 

而根據現場發布的另一份《“國家首批罕見病名錄”全球藥物梳理》報告,還有22 種罕見病在“超適應證使用”治療藥物。《第一批罕見病目錄》中 22 種罕見病涉及的 28 種藥品,雖已在我國上市卻并沒有注冊罕見病適應證,這意味著它們在原則上并不能被用于治療這22 種罕見病。“超適應證使用”、“老藥新用”、“試驗性療法”,在罕見病藥品可及性有限的情況下,是臨床醫生和研究者不得已開辟的新途徑。

 

報告提到,造成這種情況的原因是許多成熟藥品難以滿足中國當下注冊審評審批制度中對藥品制劑的要求。“用今天的制劑標準,去要求一個在國外已經上市十多年的藥品補做臨床試驗,常常是不合理的。”此外,許多“老藥新用”的成熟藥皆已過專利保護期,隨著仿制藥的出現,原研和仿制藥生產企業為藥品補做臨床試驗申請新適應證的動力都不足。


 

罕見病建議十條


缺乏治療藥品或者缺乏及時且足量的治療,對患者身心的損傷常常是不可逆的。在嚴重的疾病負擔下,患者因病致殘、因病致貧、因病返貧現象較為普遍。

 

該報告提出了十條具有建設性的行動方案:

1、在國家藥品審評中心下單獨設立罕見病藥物辦公室;

2、優先支持對可診斷、可治療的罕見病的創新藥物引進;

3、成立國家罕見病醫療保障專家委員會;

4、成立國家罕見病醫療保障專項基金;

5、優先解決“有藥可治”的罕見病相關藥物的可及性問題;

6、設立罕見病患者治療花費年度自付上限: <8 萬元人民幣

7、完善罕見病目錄更新機制;

8、支持本土罕見病藥物的創新研發和仿制;

9、逐步建立國家級和區域級罕見病診療中心;

10、加強患者及患者組織在各項罕見病事務中的參與。

 

期待新技術帶來新變革

 

28日當天發布的另一份《消除罕見病患兒診斷壁壘調查結果和建議報告》,來自消除罕見病患兒診斷壁壘全球委員會。報告指出,全球有近7000種罕見病,總共約有3.5億名罕見病患者,約80%的罕見病源于遺傳,大約一半的罕見病從兒童時期就開始發病,罕見病患兒的平均確認時間高達五年。針對罕見病患兒的診斷面臨著重大挑戰:罕見病信息和認知的缺失、診斷工具的有限、欠缺醫生對罕見病知識的培訓、遺傳學家的短缺、復雜的醫療系統以及欠缺診斷標準等。


報告總結了罕見病在診斷方面存在的主要障礙,并提出了克服這些障礙的可行建議。同時,全球委員會還在全球范圍內發布了一系列患者故事視頻,呼吁縮短罕見病患兒診斷旅程,中國患兒家庭也在視頻中出鏡。

 

28日下午罕見病發展中心還舉辦了兩場研討會,分別以“互聯網及新技術在疾病診療中的應用”、“中國罕見病患者藥物準入及醫保”為主題。與會嘉賓分享了行業中運用互聯網、人工智能、大數據等新技術在醫療行業中的真實案例,期待在新技術的發展和變革中,能給罕見病的診斷、疾病管理及藥物發現等方面帶來顛覆性的改變。

 

壹基金海洋天堂計劃自2011年起,支持罕見病網絡建設。通過資助和推動網絡內從業人員的能力建設和培訓交流,網絡的發展年會和交流論壇,行業的政策研討,從而推動網絡和行業的發展和成長。壹基金海洋天堂計劃以自閉癥、腦癱、罕見病等特殊需要兒童為主要服務對象,以社會倡導為主要策略,搭建與支持特殊兒童服務機構、家長及病友組織、研究機構、公眾和企業的聯合行動網絡,有效促進社會接納及政策支持,促進特殊需要兒童及其家庭享有有尊嚴、無障礙、有品質的社會生活。

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